Wundermittel für 1500 Kinder mit Mukoviszidose zugelassen

Der Daily Express kämpft seit 2019 für die Verfügbarkeit der Medikamente der US-Firma Vertex, die als „fast ein Heilmittel“ für die Krankheit gefeiert werden.



Im Jahr 2020 enthüllte der NHS einen wegweisenden Kaftrio-Deal, aber bisher konnten ihn nur Personen ab 12 Jahren annehmen.

Aber gestern wurde es endlich für Kinder im Alter von sechs bis elf Jahren in ganz Großbritannien zugelassen, was bedeutet, dass bald 1.500 Grundschulkinder das lebensverlängernde Medikament einnehmen werden.

Davon werden rund 400 Kinder ihre erste CF-Behandlung erhalten, da sie die früheren Medikamente Orkambi und Symkevi von Vertex nicht einnehmen konnten. Für die meisten Familien war die Ankündigung des Schocks der Höhepunkt jahrelangen Kämpfens und Wartens.

Überwältigt sagte Marta Kiszka, 35, aus Canterbury, Kent – ​​Mutter von Darcie, sechs –: „Darauf haben wir die letzten sechs Jahre gewartet.



„Das ist wie das Gefühl, am Rande von etwas Großem zu stehen. Etwas Spielveränderndes. Es wird ihr Leben retten.“

Kaftrio-Tabletten

1.500 Grundschulkinder werden bald die lebensverlängernde Droge nehmen. (Bild: Jonathan Buckmaster)

Alison Fare, 40, aus Conwy, Nordwales, Mutter der an CF erkrankten Töchter Imogen, neun, und Annabelle, sechs, sagte: „Als Imogen 2012 geboren wurde, gab es keine CF-Medikamente, und bei der Diagnose hatte ich das Gefühl, dass ihre Zukunft sehr düster aussah und beängstigend.

„Schnell vorwärts bis 2022 und nachdem sie bereits Orkambi und Symkevi ausprobiert haben, können sie bald auf dem echten i-Tüpfelchen Kaftrio sein.



'Jetzt sehe ich ihrer Zukunft mit weniger Angst und Schrecken und mehr mit Hoffnung entgegen.'

Es gibt etwa 10.600 Briten mit CF, die die Lunge mit klebrigem Schleim zerstört. Aber 90 Prozent können gedeihen, wenn sie die Wunderpille erhalten.

Verzweifelte Familien haben darauf gewartet, dass die Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte es für jüngere Kinder genehmigt.

Gestern gaben sie endlich grünes Licht, ebenso wie die Europäische Arzneimittelagentur, die die Medikamente Nordirlands zulässt.



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David Ramsden, der Geschäftsführer des Cystic Fibrosis Trust, sagte: „Dies ist ein weiterer enorm bedeutsamer Moment für Menschen mit CF.

'Dies ist ein Sieg, für den die CF-Gemeinschaft lange und hart gekämpft hat, und die Familien werden heute feiern, und ich feiere mit ihnen.'

Der Daily Express und der CF Trust haben nun geschworen, für die 10 Prozent der Patienten mit seltenen Genen zu kämpfen, die Kaftrio nicht einnehmen können.

Herr Ramsden fügte hinzu: „Der Trust wird nicht aufhören zu arbeiten, sodass jeder Zugang zu lebensverändernden Behandlungen hat.“

Gesundheits- und Sozialminister Sajid Javid sagte: „Ich freue mich, dass Hunderte weitere Kinder dieses lebensverändernde Mukoviszidose-Medikament erhalten, das ihnen länger eine bessere Lebensqualität geben kann.

„Dank der NHS-Mitarbeiter haben bereits Tausende von Menschen von einer der schnellsten Rollouts von Kaftrio weltweit profitiert – und ich begrüße sie zu dieser unglaublichen Leistung.“

June Raine, Chief Executive der MHRA, sagte: „Es ist eine sehr gute Nachricht, dass wir Kaftrio nach einer strengen Überprüfung für Kinder im Alter von sechs bis elf Jahren zugelassen haben, was es dem NHS ermöglicht, diese lebensrettende Behandlung mehr Kindern mit Mukoviszidose zur Verfügung zu stellen.

„Wir werden weiterhin eng mit unseren Kollegen im gesamten Gesundheitssystem zusammenarbeiten, um dazu beizutragen, Patienten hochmoderne Medikamente zur Verfügung zu stellen.“

NHS-Geschäftsführerin Amanda Pritchard sagte: „Seit NHS-Mitarbeiter vor etwas mehr als einem Jahr eine der schnellsten Rollouts von Kaftrio weltweit durchgeführt haben, hat sich das Leben von Tausenden von Patienten mit Mukoviszidose verändert.

„Innovative Behandlungen wie Kaftrio verändern das Leben von Patienten und ihren Familien, und deshalb hat der NHS alles in seiner Macht Stehende getan, seit wir den Deal für Kaftrio abgeschlossen haben, um sicherzustellen, dass die Patienten so schnell wie möglich davon profitieren.

„Die neueste Entwicklung wird sicherstellen, dass Hunderte von Kindern nun zum ersten Mal Zugang zu dieser unglaublichen Behandlung haben werden.

„Der NHS Long Term Plan hat sich verpflichtet, die neuesten hochmodernen Behandlungen und Therapien einzusetzen, um das Leben der Patienten zu retten und zu verbessern, und dies ist das jüngste Beispiel dafür, dass NHS England die fortschrittlichen kommerziellen Fähigkeiten nutzt, die uns dafür zur Verfügung gestellt wurden.“

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Junge Betroffene haben jetzt ihr ganzes Leben vor sich, sagt CARLIE PLEASANT

Als ich mich für unsere lebensrettenden Medikamente einsetzte, hatte ich die jüngere Generation von CF-Patienten im Auge.

Ich war fest entschlossen, dass diese Kinder nicht das erleben mussten, was ich in meiner Kindheit erleben musste.

Deshalb bin ich heute von Emotionen überwältigt. Ich freue mich auf junge Betroffene, die nun ihr ganzes Leben vor sich haben.

Ich freue mich für ihre Familien, die endlich greifbare Hoffnung in ihren Fingerspitzen haben.

Kaftrio hat mein Leben verändert. Bis ich mit diesem Wundermittel anfing, war die Bekämpfung einer Wintererkältung etwas, das ich nie ohne intravenöse Antibiotika tun konnte.

Dabei bin ich jetzt seit 18 Monaten krankenhauseintrittsfrei. Ich habe mich sowohl körperlich als auch geistig verändert.

Heutzutage höre ich oft von vielen CF-Eltern, die bei älteren CF-Patienten wie mir Trost suchen.

Aber es ist wunderbar, dass diese kleinen Kinder jetzt die Pillen bekommen, um zu verhindern, dass ihre Lungenfunktion abfällt, Krankenhausaufenthalte und zermürbende Behandlungspläne verhindert werden.

Und die Eltern haben die Gewissheit, dass ihre Kinder die bahnbrechendsten Medikamente erhalten, die derzeit erhältlich sind.